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L’agenzia europea del farmaco ha approvato il medicinale Glybera, prodotto da una casa olandese. Assobiotec: svolta decisiva per i pazienti

“Siamo di fronte a una svolta di grande importanza per l’innovazione farmaceutica”. Commenta così Alessandro Sidoli, presidente di Assobiotec, la raccomandazione dell’Ema (l’Agenzia europea del farmaco) per l’approvazione di Glybera, il primo medicinale di terapia genica, prodotto dall’olandese UniQure, per la cura di una rara malattia genetica che colpisce il pancreas e che può portare a un’infiammazione acuta dell’organo.
“L’impiego del farmaco basato sulla terapia genica – sostiene Sidoli, che guida l’associazione nazionale per lo sviluppo delle biotecnologie, – potrà concretamente aiutare i pazienti affetti da deficit di lipoproteina lipasi, una condizione molto rara in cui i malati sono privi di un enzima essenziale che elimina i grassi nell’ultima fase della digestione”. La malattia colpisce circa quattromila persone in tutto il mondo.
“Credo sia doveroso mettere in evidenza – continua il presidente di Assobiotec – il ruolo cruciale giocato dalla nostra Aifa nell’approvazione di questa terapia genica. Fondamentale, infatti, nel portare all’approvazione da parte di Ema è stata l’analisi dei dati elaborata dall’ufficio di Assessment europeo dell’Aifa, che ha portato l’agenzia europea a concedere l’autorizzazione all’immissione in commercio, in circostanze eccezionali, avendo determinato che in una popolazione di pazienti ristretta, quelli con gravi o ricorrenti episodi di pancreatite, i benefici erano superiori ai rischi”.
Nel campo delle terapie geniche l’Italia è all’avanguardia soprattutto grazie alla ricerca di Telethon e all’accordo recentemente stipulato dalla stessa con Gsk, ma anche grazie alla presenza di diverse aziende biotech attive nel settore, come per esempio la MolMed, quotata alla borsa di Milano e impegnata da molti anni nello sviluppo di terapie geniche e cellulari. “Tutti questi sforzi potranno rendere disponibili ai pazienti nel breve o medio periodo terapie innovative per gravi malattie rare”, conclude Sidoli.